Група дослідників з Дитячої лікарні Філадельфії, застосувавши новий метод генної терапії, зуміла відредагувати геном мишей, які страждають важкою формою спадкової гемофілії.
Гемофілія — спадкове захворювання. Хворіють на нього, як правило, чоловіки. Хвороба проявляється частими і тривалими кровотечами внаслідок сповільненого зсідання крові і функціонального пошкодження капілярів.
За допомогою так званої нуклеази цинкового пальця – штучного білка, здатного вирізати з ДНК «неправильні» ланцюжки генів і замінювати їх на «правильні», – вони домоглися того, що фактор згортання крові піднявся до 3-7% від норми. Кетрін Хай, очолювала дослідження, вважає, що навіть таке, здавалося б скромне, досягнення є дуже серйозним успіхом. За її словами, 5-відсотковий рівень фактора згортання означає помірну форму гемофілії. «З таким чинником, – говорить вона, – ви можете грати в теніс, хоча у футбольній команді вам не місце».
Традиційний метод генної терапії зводиться до доставки в клітину здорових генів за допомогою вірусів. Однак така допомога закінчується із загибеллю вірусів, і подібна терапія носить лише тимчасовий характер.
Новий же метод виправляє помилки безпосередньо в тілі ДНК. У ньому використовувалися пари вирощених в лабораторії нуклеаз цинкового пальця, одна з яких розшукувала і вирізала дефектний ген, а інша вставляла на його місце здоровий ген. Раніше цей метод показав свою дієвість в пробірці, але безпосередньо на тварин його вдалося застосувати вперше. Метод ще не досконалий, і редагуються система працює поки лише над невеликою кількістю клітин організму. До того ж учені поки не знають, чи буде застосовний новий метод до лікування людей або більших тварин. «Якщо процес вдасться оптимізувати, – стверджує доктор Хай, – його можна буде використовувати при лікуванні безлічі різних генетичних захворювань»
