Клінічні випробування перших ліків від прогерії закінчилися успіхом.
Минулі курс лікування маленькі хворі показали істотне поліпшення стану здоров’я серця, збільшення ваги і зміцнення кісткової структури.
Спочатку ліки розроблялася для боротьби з раком. Як відомо, невиліковне захворювання прогерія – синдром Хатчінсона-Гілфорда – вражає одну дитину з восьми мільйонів. Хвора дитина старіє у вісім разів швидше звичайної людини і перетворюється в старого вже до 1-12 років життя, середній вік життя хворої дитини – 13 років. Випробування лонафорніба, новітнього препарату проти цього страшного захворювання, пройшли в Дитячому шпиталі. Все в експерименті взяло участь 28 дітей з 16 країн – три чверті нині живучих хворих прогеріей у всьому світі. В ході лікування вона приймали лонафорніб два рази в день протягом 2, 5 років, кожні чотири місяці лікарі проводили огляд їх стану. За курс лікування у дітей був зафіксований 50 відсоткове зростання ваги, вони стали набирати м’язову масу, а рівень скелетної ригідності увійшов в норму, притому що у всіх хворих він залишається на аномальних показниках. Жорсткість артерій скоротилася на 35 відсотків. Причина розвитку прогерії відкрилася вченим 6 років тому, в ній винен матованого ген LMNA, через нього у хворих фіксується занадто високий рівень утримуючого ядра клітин разом білка, що гальмує роботу клітин і приводить до токсичного ефекту.




